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La biotecnología molecular se centra en el uso de técnicas y procesos moleculares para manipular el material genético y las proteínas con el fin de desarrollar productos y procesos útiles para la ciencia, por su parte la terapia génica es definida como la introducción, eliminación o modificación de material genético en las células de un paciente para tratar una enfermedad. Las terapias génicas han experimentado una revolución gracias a la biotecnología molecular, que ha hecho posible la creación de tratamientos novedosos e individualizados para una amplia gama de enfermedades hereditarias y adquiridas. En este artículo se analiza el impacto de los avances actuales en biotecnología molecular en los tratamientos génicos. Se destaca el uso de métodos como CRISPR/Cas9, oligonucleótidos y vectores virales y no virales en la terapia de enfermedades como el cáncer, la fibrosis quística y el síndrome de Marfan. La metodología utilizada fue un análisis exhaustivo de todos los datos publicados durante los cinco años anteriores. La estrategia de búsqueda incluyó bases de datos científicas como Elsevier, Google académico, PubMed, Scielo, Redalyc. La investigación respetó principios bioéticos y citó correctamente las fuentes. La motivación para este estudio surge de la necesidad de comprender mejor los avances recientes en biotecnología molecular y su impacto en la eficacia de las terapias génicas, especialmente en el contexto de los desafíos presentes en países en desarrollo como Ecuador, principalmente debido a la falta de financiación y acceso a tecnologías avanzadas. Los resultados indican que las eficacias, los beneficios y los riesgos de las terapias génicas varían considerablemente entre enfermedades y técnicas. Se concluye que se necesitan más investigadores para abordar las limitaciones actuales de la terapia génica y optimizar su eficacia en el tratamiento de enfermedades hereditarias y adquiridas.